- Home
- Sănătate
- (17.11.2023, 14:59)
- Daniel Contescu
- Home
- Politic
- Economic
- Social
- Externe
- Sănătate
- Sport
- Life-Inedit
- Meteo
- Healthcare Trends
- Economia digitală
- Angajat în România
- Ieși pe plus
- Video
A fost autorizată prima terapie genetică împotriva bolilor de sânge: costul este însă prohibitiv
Terapia se bazează pe tehnica ADN-ului „cut and sew / taie şi coase”, care a câştigat Premiul Nobel pentru Chimie 2020.
311 afișări
A fost autorizată prima terapie genetică împotriva bolilor de sânge: costul este însă prohibitiv
Regatul Unit a aprobat prima terapie genetică pentru tratamentul a două boli genetice ale sângelui, anemia falciformă şi beta-talasemia.
Noua terapie, bazată pe sistemul Crispr, este posibilă datorită utilizării proteinei Cas9, capabilă să taie un ADN ţintă şi care poate fi programată să efectueze modificări specifice genomului unei celule: un fel de tehnica „cut-and-sew” de ADN, care a fost distins cu Premiul Nobel pentru Chimie 2020.
Terapia, numită Casgevy, a fost dezvoltată de compania americană Vertex Pharmaceuticals şi compania elveţiană Crispr Therapeutics şi este, de asemenea, evaluată în Statele Unite şi Europa. Aprobarea Agenţiei de Reglementare a Medicamentului din Anglia vine după rezultatele foarte promiţătoare ale studiilor clinice efectuate privind eficacitatea şi siguranţa tratamentului.
ULTIMELE ȘTIRI
-
Cum îți vei controla iPhone-ul sau iPad-ul cu ajutorul ochilor? Apple anunță o serie de funcții noi
-
OMS îndeamnă ţările să interzică alimentele bogate în sare
-
Xi Jinping s-a întâlnit cu Vladimir Putin la Beijing
-
Ministerul Justiţiei din Republica Moldova cere interzicerea temporară a activităţii partidului Şansă, cu legături pro-ruse
Terapia constă în prelevarea de celule stem din măduva osoasă a pacienţilor şi apoi utilizarea sistemului Crispr pentru a modifica o genă numită BCL11A, care împiedică producerea unei forme de hemoglobină prezentă doar la făt: prin modificarea acestei gene, Casgevy reactivează producţia hemoglobinei fetale, care nu are defectele celei adulte.
Celulele stem modificate sunt apoi reinfuzate în măduva osoasă a pacienţilor şi, în aproximativ o lună, încep să producă globule roşii cu forma „sănătoasă” de hemoglobină.
Efectele secundare sunt de greaţă, febră şi risc de infecţie
Pentru anemia secerată, caracterizată printr-o malformaţie a hemoglobinei care produce celule roşii în formă de seceră, împiedicând mişcarea acestora în vasele de sânge, Casgevy a eliminat complet durerea debilitantă timp de cel puţin un an după tratament pentru 28 din 29 de participanţi.
Pentru beta-talasemia, în care hemoglobina alterată determină distrugerea globulelor roşii, 39 din cei 42 de participanţi nu au mai avut nevoie de transfuzii lunare, iar ceilalţi 3 au văzut această nevoie redusă cu peste 70%.
Participanţii la studii, care sunt încă în desfăşurare, au experimentat unele efecte secundare, cum ar fi greaţă, oboseală, febră şi risc crescut de infecţie, dar nu au fost identificate probleme semnificative de siguranţă.
În ciuda promisiunilor, însă, este probabil ca costul foarte mare al terapiei să limiteze considerabil numărul celor care vor putea beneficia de ea: preţul nu a fost încă stabilit cu exactitate, dar se estimează că ar putea fi în jur de 2 milioane de dolari per pacient.
Citește pe alephnews.ro: STUDIU. Dietele vegane reduc riscul dezvoltării cancerului și a bolilor de inimă
Pentru cele mai importante ştiri ale zilei, transmise în timp real şi prezentate echidistant, daţi LIKE paginii noastre de Facebook!
Urmărește Mediafax pe Instagram ca să vezi imagini spectaculoase și povești din toată lumea!
Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.
Un bărbat a folosit vocea tatălui său decedat pentru a realiza un chatbot care să îi răspundă întrebărilor. Cum funcționează tehnologia
Lovitură de teatru: Dezvoltatorul de jocuri Gameloft închide studioul din Cluj. Toţi cei 136 de angajaţi sunt concediaţi
Urmează o nouă furtună financiară: Legendarul Warren Buffett deja şi-a pus deoparte aproape 200 de mld. de dolari
Oficial Direcţia Informaţii Militare: este un grad de probabilitate scăzut pentru o confruntare Rusia – NATO
Prima reacție milionarului Dorin Mateiu, bărbatul de 57 de ani care s-ar iubi cu Simona Halep! Ce zice „regele mezelurilor” de relație
PROSPORT.RO
Zanni, scandal cu mama lui Iancu Sterp! Acuzații dure, cu două săptămâni înaintea finalei Survivor All Stars de la Pro TV
GANDUL.RO
Ministrul Justiţiei: La sfârşitul lunii martie cred că SIIJ poate fi desfiinţată. "Această Secţie şi-a ratat rolul pe care l-ar fi putut avea"
ULTIMA ORǍ
vezi mai multe