- Home
- Sănătate
- (17.11.2023, 14:59)
- Daniel Contescu
- Home
- Politic
- Economic
- Social
- Externe
- Sănătate
- Sport
- Life-Inedit
- Meteo
- Healthcare Trends
- Economia digitală
- Angajat în România
- Ieși pe plus
- Video
A fost autorizată prima terapie genetică împotriva bolilor de sânge: costul este însă prohibitiv
Terapia se bazează pe tehnica ADN-ului „cut and sew / taie şi coase”, care a câştigat Premiul Nobel pentru Chimie 2020.
310 afișări
A fost autorizată prima terapie genetică împotriva bolilor de sânge: costul este însă prohibitiv
Regatul Unit a aprobat prima terapie genetică pentru tratamentul a două boli genetice ale sângelui, anemia falciformă şi beta-talasemia.
Noua terapie, bazată pe sistemul Crispr, este posibilă datorită utilizării proteinei Cas9, capabilă să taie un ADN ţintă şi care poate fi programată să efectueze modificări specifice genomului unei celule: un fel de tehnica „cut-and-sew” de ADN, care a fost distins cu Premiul Nobel pentru Chimie 2020.
Terapia, numită Casgevy, a fost dezvoltată de compania americană Vertex Pharmaceuticals şi compania elveţiană Crispr Therapeutics şi este, de asemenea, evaluată în Statele Unite şi Europa. Aprobarea Agenţiei de Reglementare a Medicamentului din Anglia vine după rezultatele foarte promiţătoare ale studiilor clinice efectuate privind eficacitatea şi siguranţa tratamentului.
ULTIMELE ȘTIRI
-
NYT: Hamas plănuia să construiască o bază secretă în Turcia, de unde să lovească Israelul
-
Alegeri prezidenţiale în SUA: Joe Biden şi Donald Trump vor avea primele dezbateri prezidenţiale. Când vor avea loc
-
Premierul slovac a fost împuşcat. Robert Fico „este de aşteptat să supravieţuiască” după atacul „motivat politic”
-
Corvinul Hunedoara câştigă Cupa României. Formaţia din Liga 2 ar putea juca în Europa League
Terapia constă în prelevarea de celule stem din măduva osoasă a pacienţilor şi apoi utilizarea sistemului Crispr pentru a modifica o genă numită BCL11A, care împiedică producerea unei forme de hemoglobină prezentă doar la făt: prin modificarea acestei gene, Casgevy reactivează producţia hemoglobinei fetale, care nu are defectele celei adulte.
Celulele stem modificate sunt apoi reinfuzate în măduva osoasă a pacienţilor şi, în aproximativ o lună, încep să producă globule roşii cu forma „sănătoasă” de hemoglobină.
Efectele secundare sunt de greaţă, febră şi risc de infecţie
Pentru anemia secerată, caracterizată printr-o malformaţie a hemoglobinei care produce celule roşii în formă de seceră, împiedicând mişcarea acestora în vasele de sânge, Casgevy a eliminat complet durerea debilitantă timp de cel puţin un an după tratament pentru 28 din 29 de participanţi.
Pentru beta-talasemia, în care hemoglobina alterată determină distrugerea globulelor roşii, 39 din cei 42 de participanţi nu au mai avut nevoie de transfuzii lunare, iar ceilalţi 3 au văzut această nevoie redusă cu peste 70%.
Participanţii la studii, care sunt încă în desfăşurare, au experimentat unele efecte secundare, cum ar fi greaţă, oboseală, febră şi risc crescut de infecţie, dar nu au fost identificate probleme semnificative de siguranţă.
În ciuda promisiunilor, însă, este probabil ca costul foarte mare al terapiei să limiteze considerabil numărul celor care vor putea beneficia de ea: preţul nu a fost încă stabilit cu exactitate, dar se estimează că ar putea fi în jur de 2 milioane de dolari per pacient.
Citește pe alephnews.ro: Trump acceptă provocarea lui Biden. Cei doi vor participa la două dezbateri prezidențiale înainte de alegeri
Pentru cele mai importante ştiri ale zilei, transmise în timp real şi prezentate echidistant, daţi LIKE paginii noastre de Facebook!
Urmărește Mediafax pe Instagram ca să vezi imagini spectaculoase și povești din toată lumea!
Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.
Adrian Sârbu: Europa are șansa de a se reface ca o altă Americă din punct de vedere al structurii instituționale, al guvernanței
Lovitură de teatru: Dezvoltatorul de jocuri Gameloft închide studioul din Cluj. Toţi cei 136 de angajaţi sunt concediaţi
Urmează o nouă furtună financiară: Legendarul Warren Buffett deja şi-a pus deoparte aproape 200 de mld. de dolari
Oficial Direcţia Informaţii Militare: este un grad de probabilitate scăzut pentru o confruntare Rusia – NATO
Fostul milionar din fotbalul românesc a ajuns sărac lipit pământului la 72 de ani! A primit 23 de ani de pușcărie pentru crimă și porecla „Călăul de pe baltă”, soția i-a luat averea și acum a ajuns să discute cu extratereștrii
PROSPORT.RO
Ministrul Justiţiei: La sfârşitul lunii martie cred că SIIJ poate fi desfiinţată. "Această Secţie şi-a ratat rolul pe care l-ar fi putut avea"
ULTIMA ORǍ
vezi mai multe